FDA a aprobat cererea pentru un nou medicament (NDA) pentru suspensia orală de vamorolone (Agamree; Santhera Pharmaceuticals) la concentrația de 40 mg/mL, un tratament cu corticosteroizi inovator indicat pentru tratarea distrofiei musculare Duchenne (DMD) la pacienții cu vârsta de 2 ani sau mai mari.
La urmărirea de 24 de săptămâni a studiului VISION-DMD, vamorolone a îndeplinit criteriul primar de viteză de ridicare (TTSTAND) comparativ cu placebo (p=0.002); de asemenea, a demonstrat un profil favorabil de siguranță și tolerabilitate, ceea ce nu este cazul pentru corticosteroizii actuali folosiți ca tratament standard.
Tratament Inovator aprobat în SUA Pentru DistrofiA MuscularĂ Duchenne la Pacienții cu Vârsta Minimă de 2 Ani
“Suntem ferm convinși că acest steroid inovator are potențialul de a face o diferență semnificativă pentru pacienții care trăiesc cu DMD și, eventual, pentru alte boli inflamatorii cronice,” a declarat Patrick J. McEnany, președintele și CEO-ul Catalyst Pharmaceuticals, într-un comunicat de presă.1
DMD este cea mai comună formă de distrofie musculară, afectând între 11.000 și 13.000 de persoane în Statele Unite. Boala se caracterizează prin regresia funcției musculare, iar pacienții cu această boală rară și fatală își pierd treptat abilitatea de a merge și se confruntă cu insuficiență respiratorie. Boala se termină în cele din urmă cu decesul pacientului. Tratamentul standard actual constă în corticosteroizi (în ciuda profilului lor de evenimente adverse grave), iar aproximativ 70% dintre pacienți primesc tratament concomitent cu corticosteroizi.1,2
În 2021, medicamentul a fost evaluat în cadrul studiului VISION-DMD, faza 2b, un studiu randomizat, dublu-orb, cu grupuri paralele, cu placebo și control activ, care a investigat eficacitatea, siguranța, farmacodinamica și farmacocinetica orală zilnică a vamorolone la o populație de 120 de băieți cu boală ambulantă cu vârsta între 4 și 7 ani. Obiectivele secundare ale studiului au inclus măsurătorile de siguranță, inclusiv evenimentele adverse legate de clasa sistemelor de organe și biomarkerii, cum ar fi insulina în post.2
Vamorolone se diferențiază de alte tipuri de corticosteroizi datorită modului său de acțiune fondat pe efectele diferențiale asupra receptorilor de glucocorticoizi și mineralocorticoizi. Tratamentul poate modifica activitatea ulterioară a receptorilor pentru a crea un tratament eficace care are, de asemenea, un profil de evenimente adverse mai tolerabil. Cele mai comune evenimente adverse asociate cu vamorolone sunt caracteristicile cushingoide ușoare până la moderate, vărsăturile și deficitul de vitamina D.1
Vamorolone a primit anterior designări ca medicament orfan (medicamentele destinate bolilor rare) și boală pediatrică rară pentru tratamentul DMD. După aprobarea FDA din 26 octombrie 2023, vamorolone a obținut 7 ani de exclusivitate pentru medicamente orfane.1
Se preconizează că vamorolone va fi adus pe piață în primul trimestru al anului 2024, conform comunicatului de presă. Compania a menționat, de asemenea, că va furniza un program de asistență financiară pentru a reduce coplata și deducerile, promovând accesibilitatea produsului.3
“Aprobarea vamorolone subliniază potențialul de remodelare a paradigmei de tratament a DMD pentru această boală rară mortală”, a concluzionat McEnany în comunicatul de presă. “Așteptăm cu nerăbdare comercializarea reușită a acestui produs, cu o continuă angajare față de comunitățile noastre de pacienți.”1
Referințe:
- Catalyst Pharmaceuticals. (2023). Catalyst Pharmaceuticals Reports FDA Approval of AGAMREE® (vamorolone) for Duchenne Muscular Dystrophy Granted to Santhera Pharmaceuticals. [Comunicat de presă] Accesat pe 26 octombrie 2023.
- Vamorolone Phase 2b (VISION-DMD): A Study to Assess the Efficacy and Safety of Vamorolone in Boys with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). [Rezumat Hub]. Accesat pe 26 octombrie 2023. https://dmdhub.org/trials/vamorolone-phase-2b/
- PPMD. (2023): FDA Grants Approval to AGAMREE® (Vamorolone). Accesat pe 29 octombrie 2023. https://www.parentprojectmd.org/fda-grants-approval-to-agamree-vamorolone/?fbclid=IwAR3jaW5vIx1Vvii1myFKSh0Jdsnm7Z6lj0FYBMGcR9nuYgxmIUrDCR1pdq4
Publicat pe 1 noiembrie 2023